Questão 98 do ENEM 2022 (Ciências da Natureza)

Question

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
ANVISA. Disponível em: www.gov.br/anvisa. Acesso em: 4 dez. 2021 (adaptado).

O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a

A) correção do código genético para a tradução da proteína.
B) alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína.
C) produção de mutações benéficas para a correção do problema.
D) liberação imediata da proteína normal na região ocular humana.
E) expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.

Accepted Answer

Alternativa E: expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.

A terapia gênica insere no genoma da célula uma cópia funcional do gene RPE65 (usando um vírus como vetor), permitindo que a célula da retina volte a expressar esse gene corretamente e produza a proteína normal, corrigindo a disfunção visual causada pela mutação. Não se trata de correção direta do código genético defeituoso (o gene mutado continua lá, apenas uma cópia funcional é adicionada), nem de alteração do RNA ribossômico, mutações benéficas ou liberação imediata de proteína pronta. O conceito é terapia gênica e expressão gênica.

Questão 98 do ENEM 2022

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